식품의약품안전처는 근위축성측삭경화증(루게릭병) 질환의 진행속도를 완화시키는 치료제로서 ‘뉴로나타-알주’(코아스템)를 희귀의약품으로 허가했다고 밝혔다.

‘뉴로나타-알주’(자가골수유래중간엽줄기세포)는 국내에서 4번째로 허가되는 줄기세포치료제로 루게릭병을 앓고 있는 환자의 골수에서 채취한 줄기세포를 약 4주간 분리·배양한 후 환자의 뇌척수강 내로 투여하는 의약품으로 리루졸과 병용해 근위축성측삭경화증 환자에서 질환 진행속도를 완화하는 효과가 있다.

근위축성측삭경화증은 뇌·척수의 운동신경세포가 순차적으로 사멸해 사지근육 근력 약화, 근위축, 상하지 강직 등의 운동신경증상을 나타내다 결국 호흡근 마비로 사망하는 질환으로 국내의 경우 약 2500명의 환자가 있는 것으로 파악돼 있다.

식약처는 이번 뉴로나타 알주는 임상시험을 통해 기존 치료제인 리루졸과 병용해 투여하는 것을 요건으로 해 허가했다고 설명했다. 임상시험은 치료적 탐색임상(2상) 시험으로서 2010년부터 3년간 진행됐는데 ‘리루졸’ 단독 투여군과 ‘뉴로나타-알주’ 병용 투여군의 질환 진행속도를 비교한 결과 리루졸과 뉴로나타-알주를 병용투여 시 리루졸을 단독 투여할 때보다 질환 진행속도가 완화되는 효과를 보여주었다.

치료적 탐색임상시험(의약품이 유효성이 있는지 탐색하고 더 많은 안전성 정보를 수집할 목적으로 수행) 결과로 허가되는 이유는 루게릭 질환처럼 환자수가 극히 적은 희귀질환 대상 의약품의 경우 치료적 확증 임상시험결과를 추후 제출할 것을 조건으로 허가가 가능하기 때문이다.

이에 ‘뉴로나타-알주’의 안전사용을 위해 제조사는 향후 7년간 모든 투여된 환자로부터 안전성 및 유효성 추적관찰 결과를 식약처에 보고해야 하며, 해당 의료기관은 반드시 교육을 거쳐 사용하고 환자에게 충분한 설명 제공 및 동의서 확보 조치가 이행될 예정이다.

한편 희귀의약품 지정제도는 적용대상이 드물고 적절한 치료방법이나 의약품이 개발되지 않은 질환에 사용하는 의약품을 ‘희귀의약품’으로 지정해 신속 허가 및 공급하는 제도이다. 희귀의약품의 경우 신속심사 대상, 허가신청수수료 50% 감면혜택이 있다.

지정은 국내 환자수(유병인구) 2만명 이하인 질환에 사용되는 의약품 이어야 하고, 적절한 치료방법과 의약품이 개발되지 않는 질환에 사용하거나 기존 대체의약품보다 현저히 안전성 또는 유효성이 개선된 의약품이어야 한다. 또 총 수입실적 150만불 이하, 총 생산실적 15억 이하인 의약품이 해당된다.

조민규 기자 kioo@kukimedia.co.kr